До половини випадків, у яких допомагає генна терапія, це спадкові захворювання: гемофілія, імунодефіцити, хвороби накопичення, ензимопатія, 25-30% випадків – це онкологічні захворювання, решта 20% – все інше: кардіологія, неврологія, хвороби нервової системи і навіть травми, наприклад ушкодження нерва.
Ціна генної терапії складає $373 тисячі, і Gilead Sciences не обіцяє повернення грошей у разі невдачі. За словами експертів, усі цифри відносні і всі етапи лікування можуть коштувати пацієнтові $1 млн.
Прикладами застосування генної інженерії є одержання нових генетично модифікованих сортів зернових культур, виробництво людського інсуліну шляхом використання генномодифікованих бактерій, виробництво еритропоетину в культурі клітин або нових порід експериментальних мишей для наукових досліджень.